PPTA vyhlašuje 8. ročník Mezinárodního dne vzácných onemocnění

Asociace pro léčbu s pomocí plazmatických bílkovin (PPTA) sdružující více než 300 organizací v 56 zemích světa, oslaví 28. února 2015 již osmý ročník Mezinárodního dne vzácných onemocnění.

Mezinárodní den vzácných onemocnění uznaný Národní organizací pro vzácná onemocnění (NORD) a Evropskou organizací pro vzácná onemocnění (EURORDIS), usiluje o zvýšení informovanosti široké veřejnosti a politických představitelů v problematice vzácných chorob, které ovlivňují životy lidí po celém světě.

V USA trpí vzácnými onemocněními méně než 200 000 lidí. V Evropě připadá na 2 000 zdravých osob 1 pacient s vzácnou chorobou. Vědci odhadují, že existuje zhruba 6 000 až 8 000 vzácných chorob, přičemž 80 % z nich je genetického původu, chronických a často také životu nebezpečných. Mezi tato onemocnění patří i poruchy krvácivosti a srážlivosti krve, jako je hemofilie, dále imunitní nedostatečnost a autoimunitní onemocnění, jako je primární imunodeficience, nedostatek alfa-1 antitrypsinu způsobujícího poškození plic a jater, a další vzácné choroby, u nichž je terapie za pomoci plazmatických bílkovin jediným možným způsobem léčby.

Vzácná onemocnění včetně těch, pro které je nezbytná léčba pomocí plazmatických bílkovin, vyžadují neustálé aktivity podporující zvýšení informovanosti pacientů o bezpečné a účinné léčbě. PPTA a její členové neúnavně pracují na zajištění včasného a odpovídajícího přístupu pacientů k nejlepší možné léčbě. V USA a Evropě se PPTA podílí na tvorbě legislativních norem a certifikačních programech, zabývá se širokým spektrem regulačních otázek a prosazuje a chrání zájmy pacientů a jejich přístupu k léčbě.

V současnosti léčba pomocí plazmatických bílkovin umožňuje pacientům s vzácnými nemocemi vést aktivní a produktivní život. Přitom ještě zhruba před 20 lety čelili pacienti závažným omezením a riziku předčasné úmrtnosti. Přestože je pokrok v otázkách léčby pozoruhodný, stále je před námi mnoho práce. Den vzácných onemocnění 2015 zdůrazňuje, že je třeba věnovat velkou pozornost potřebám pacientů trpících těmito nemocemi napříč celým světem.